Qu’est-ce qu’un essai ?

Les essais cliniques constituent un cadre organisé et codifié pour valider les recherches entreprises pour mettre au point un nouveau médicament, mais aussi des traitements médicaux, non médicamenteux tel que la chirurgie, la radiothérapie ou des stratégies thérapeutiques innovantes.

La mise au point d’un nouveau médicament ou traitement est longue, elle se déroule en plusieurs phase.

Les essais de Phase I : Première administration d’une nouvelle molécule chez l’homme afin d’évaluer la toxicité et de déterminer la dose maximale tolérée.

Les essais de Phase II : Essais menés sur des patients pour déterminer la posologie optimale en termes d’efficacité et de tolérance.

Les essais de Phase III : Essais menés sur des patients représentatifs ou la population à laquelle le traitement est destiné. Ce sont le plus souvent des essais comparatifs où le traitement expérimental est comparé à un traitement de référence. Ces essais visent à démontrer l’efficacité thérapeutiques du traitement.

Les essais de Phase IV ou phase de pharmacovigilance : Essais réalisés, après commercialisation du traitement, sur un nombre très important de patients afin de parfaire la connaissance des effets secondaires du traitement.

Pourquoi participer à un essai ?

Des bénéfices pour la Recherche Clinique

La recherche en cancérologie a considérablement avancé ces dernières années, mais de nombreux progrès restent à accomplir. La participation des patients à des essais cliniques demeure indispensable pour améliorer le traitement du cancer dans le futur : qu’il s’agisse de méthodes de diagnostic, des traitements, de combinaisons de molécules, des actes chirurgicaux, des radiothérapies… Ces avancées visent à améliorer significativement la prise en charge de la pathologie, diminuer les symptômes d’une maladie, et permettre une meilleure qualité de vie. En participant à des essais cliniques, les patients apportent leur contribution à l’amélioration de la médecine et de la recherche en général.

Participer à un essai clinique permet donc de 

  • Faire avancer la recherche en testant un nouveau traitement ou encore une association de médicaments et en prouvant son efficacité mais aussi sa tolérance chez l’homme ;
  • Contribuer à faire accéder certains patients résistants aux traitements conventionnels à de nouvelles molécules prometteuses et ceci dans un cadre légal, bien défini et sécurisé ;
  • Mettre à disposition des malades des médicaments nouveaux et efficaces, tout en essayant de prouver leur supériorité aux traitements de référence.

Des bénéfices pour le patient

Participer à une étude clinique permet aux patients d’avoir accès à une thérapie innovante, en particulier lorsque les traitements existants sont modérément efficaces ou pas très bien tolérés.

Par ailleurs les patients participant à un essai clinique vont bénéficier d’une prise en charge spécifique, et d’un suivi plus important car défini par le protocole. De plus l’équipe soignante est renforcée par l’équipe de recherche clinique afin d’assurer au patient le maximum de confort et d’attention lors de son traitement et de la période de suivi.

Aussi, si le traitement testé en essai clinique s’avère plus efficace que le traitement standard, les patients de l’essai auront été les premiers à en bénéficier avant même sa commercialisation.
Comment se déroule un essai clinique ?
Où se déroulent les essais cliniques?

Les essais cliniques se déroulent dans des hôpitaux et des cliniques et principalement dans des Centres Hospitaliers Universitaires et Centres anti-cancéreux. Ils sont organisés et conduits par des chercheurs et des médecins investigateurs.
Quel est le déroulement habituel d’un essai clinique?

La proposition au patient

Les médecins investigateurs proposent à leurs patients de participer à un essai clinique soit immédiatement après le diagnostic, soit au cours du traitement. Les patients peuvent également signaler à leur médecin qu’ils souhaiteraient participer à des essais cliniques ou ils peuvent chercher par eux-mêmes des informations sur les essais cliniques recrutant des patients via internet.

Le médecin, propose à un patient de participer à un essai, et doit valider l’aptitude de ce dernier à participer à l’essai. En effet, chaque étude clinique comporte ses propres critères (inclusion/exclusion) et tous les critères doivent être respectés, sans quoi la participation à l’essai clinique n’est pas possible. Pour valider l’inclusion du patient dans l’essai, il est parfois nécessaire de faire des examens biologiques ou radiologiques supplémentaires.

L’inclusion du patient dans l’essai

Afin d’inclure le patient dans l’essai, le médecin investigateur doit recevoir son consentement éclairé pour participer à l’essai clinique. Il s’agit d’un formulaire que le patient doit obligatoirement dater et signer de sa main. Un consentement éclairé signifie que le patient accepte de participer à l’essai clinique et qu’il a été au préalable informé des objectifs de l’essai, des risques et de ses droits. Tout au long de l’étude le patient sera tenu informé de toutes les données importantes relatives à l’efficacité et/ou à la sécurité du traitement.

Les patients  qui se voient propose de participer à un essai clinique bénéficient au Centre Antoine-Lacassagne d’une consultation de Recherche Clinique réalisé par un attaché de recherche clinique afin de reprendre les explications transmises par le médecin en termes simplifiés.

Le protocole de Recherche

Le déroulement d’un essai clinique repose sur un protocole d’essai clinique. Un protocole est un plan thérapeutique strict auquel les médecins et les patients doivent se conformer pour assurer la qualité de l’essai clinique. La signature du CE atteste de la compréhension de l’engagement, de l’accord de participation et de l’adhésion au protocole (RDV, examen…). Cette signature ne décharge pas le médecin investigateur de son devoir de soin.  Un patient inclus dans un essai clinique se doit également de signaler tous les effets ressentis pendant le traitement en remplissant parfois des questionnaires dits de qualité de vie. Il est possible que le patient doive éviter certains types de médicaments ou d’aliments au cours du traitement. Toutes les informations seront recueillies dans son dossier spécial et les données seront sauvegardées dans une base de données sécurisée. Toutes ces informations ainsi que l’identité de chaque patient resteront confidentielles.

Comment sont financés les essais cliniques?

L’argent servant à financer les essais cliniques provient de différentes sources : habituellement des entreprises pharmaceutiques mais également de fonds publics issus soit d’universités, soit d’instituts nationaux ou internationaux et de fonds privés issus d’organisations non lucratives.

Quels sont vos droits ?

Depuis 1988, la Loi Huriet-Sérusclat met l’accent sur le droit des participants et la protection des personnes en instaurant une obligation d’information et de consentement éclairé dans le domaine de la recherche biomédicale. Dans le cadre de la transposition de la directive européenne 2001/20/CE, cette loi a été révisée par la loi du 9 août 2004 relative à la politique de santé publique, entrée en application depuis le 27 août 2006.

Droits des participants à un essai clinique

  • Le médecin investigateur est tenu d’informer le patient de façon loyale et exhaustive.
  • Les participants sont volontaires : ils sont libres d’accepter ou de refuser de participer à un essai clinique.
  • Lorsqu’ils acceptent, les participants demeurent libres de quitter l’essai à tout moment sans aucune justification.
  • Le consentement est donné par écrit, ou attesté par un tiers en cas d’impossibilité.
  • A la fin de l’essai, le patient doit être tenu informé des résultats globaux de la recherche s’il le souhaite.
  • Des exceptions sont prévues pour les situations d’urgence, les membres de la famille ou des personnes de confiance pouvant alors donner leur consentement en attendant le recueil du consentement du patient dès que possible.